推動更多“孤兒藥”進入醫保目錄，壓力有多大？人力資源和社會保障部發布的數據顯示，我國2015年全年城鎮基本醫療保險基金總收入11193億元，支出9312億元，年末城鎮基本醫療統籌基金累計結存8114億元，收入高于支出，結余數約為10個月平均支付水平。2009年人社部、財政部發布的《關于進一步加強基本醫療保險基金管理的指導意見》指出，統籌地區城鎮職工基本醫療保險統籌基金累計結余原則上應控制在6—9個月平均支付水平。當前結余數略高于原則范圍，顯示出當前我國醫保基金尚有較強支付能力。

但是，也有不少擔憂的聲音出現。韓金祥認為，由于中國罕見疾病種類和人群眾多，進口“孤兒藥”價格高昂，如果大規模納入醫保，很可能會逐漸影響到其他常見病、多發病患者的醫療支付，“事實上這種情況已在歐洲顯現”。同時，有專家認為，醫?；疠^高的結余數掩蓋了各統籌地區存在的差異，在部分地區，結余數甚至已經達到20個月以上的平均支付水平，但同時很多地區則已入不敷出，各地情況大有不同。

北京大學藥學院藥事管理和臨床藥學系主任史錄文表示，由于全國各地存在醫療統籌水平和財政收入水平的差異，如果國家能夠出臺一個宏觀政策，各地根據地區發病率和經濟發展水平等自身情況建設救助體系，才是比較合適的救助體系建設方式。

事實上，國內經濟發展水平較高的部分地區已經開始逐步探索將更多罕見病納入醫療保障體系。2016年，浙江省將包括漸凍癥、戈謝病、苯丙酮尿癥在內的罕見病納入醫療保障體系。漸凍癥和苯丙酮尿癥的治療費用每年為十幾萬元，戈謝病的治療藥物“思而贊”在國內的購買費用則需每個患者每年至少200萬元，且需終生服藥，這些病種被納入醫保體系，大大減輕了患者的經濟負擔。據悉，被納入保障范圍的罕見病患者，將由基本醫保、大病保險、醫療救助、財政專項資金等逐層分擔化解其合規醫療費用。

但是在大部分地區，相比于患者需求，救助體系建設進展緩慢，用藥難、用藥貴的現象十分突出。在2016年兩會上，孫兆奇建議在全國推廣浙江省的罕見病醫療保障體制，以減輕患者負擔，“很多患者及其家庭因病致貧、因病返貧，成為我國特別貧困人口中不可忽視的一部分”。

同時，有專家認為，如果高價“孤兒藥”能夠更進一步地納入各地醫保目錄，減輕患者負擔，有助于“孤兒藥”獲取更大的市場，對國內藥企的研發也是一種巨大的激勵。