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“孤兒藥”藥品供應保障現狀調查:罕見病醫藥洼地待填補

2017年01月13日 08:51 | 作者:袁 勇 | 來源: 經濟日報
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2014年,一場旨在幫助罕見病肌萎縮側索硬化患者(也稱“漸凍人”)的冰桶挑戰賽活動在全球流行開來,讓很多人了解到了“罕見病”這個概念。由于單種疾病患者人數較少,罕見病患者的用藥也被稱為“孤兒藥”。如何讓這樣的極少數人也能享受到社會的福利和關懷?2016年12月21日,國務院常務會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務,提出要健全藥品供應保障體系,扶持低價藥、“孤兒藥”、兒童用藥等生產。

目前,我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題?造成這些問題的原因有哪些?有哪些可能的改善途徑?帶著這些問題,《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。

創新型“孤兒藥”難尋“中國造”

近日,記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病,患者身體呈現全身關節僵硬、角膜渾濁、肝脾腫大、呼吸道阻塞等癥狀。病癥給張笑帶來了極大的痛苦和不便,“我甚至都無法自己洗頭、穿襪子”。同時,張笑還面臨一個無奈的現實:國內黏多糖患者長期處于無藥可用的境況。目前,國內尚無針對此病種的有效藥物,由美國拜瑪琳公司生產的Aldurazyme是針對該病I型的特效藥。該藥于2003年上市,然而并未引入國內。

與張笑處境類似的患者還有不少。記者走訪眾多患者和專家后發現,目前國內很多罕見病患者完全依賴進口藥物,如果藥物未在國內上市,就會面臨無藥可用的處境,創新“孤兒藥”難見“中國造”。

在山東省罕見疾病防治協會會長韓金祥看來,提升國內藥企的“孤兒藥”研發能力,生產出“中國造”的“孤兒藥”,是解決國內罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發達國家,我國“孤兒藥”研發能力嚴重滯后,創新型“孤兒藥”產出幾乎為空白。首都兒科研究所研究員宋昉對《經濟日報》記者表示:“當前在全世界的創新藥物中,‘孤兒藥’已經占到了一半左右的比例,‘孤兒藥’的研發能力已經成為醫藥領域研發創新能力的一個重要體現。在這方面,我國正處于一個十分尷尬的境地。”

產生這種差距的原因有哪些?非營利性組織罕見病發展中心主任黃如方認為,國內藥企“孤兒藥”研發乏力,很大程度上是因為激勵機制欠缺。在歐美多個國家,都有不同類型的激勵機制推動“孤兒藥”研發。

相關研究文獻顯示,在1983年之前,美國的“孤兒藥”研發同樣舉步維艱。轉折點是美國1983年公布的《孤兒藥法案》。2002年,美國《罕見病法案》出臺,使罕見病研究有了明確的法律保障,罕見病研究基金也逐漸增加,使得美國“孤兒藥”研制保障制度體系更加完善。當前,美國藥企在“孤兒藥”研發全過程享受臨床研究獎助金經費支持和稅收抵免政策,同時,藥物上市后,可給予企業7年的市場獨占期。自《孤兒藥法案》頒布以來,美國“孤兒藥”的注冊申請數量大幅度提高。從1972年到1982年,只有10個“孤兒藥”上市,從1983年到2015年,則有將近500個“孤兒藥”上市,年銷售額超過了400億美元。同時,美國的“孤兒藥”政策也引來世界多個國家和地區效仿。

編輯:梁霄

關鍵詞:孤兒藥 保障 罕見病 供應

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