編者按：藥品短缺，一直是影響我國臨床防治疾病的重要問題，其中又以兒童用藥短缺更為嚴重和緊迫——我國兒童用藥長期面臨品種少、劑型少、規格少的問題，這也一直是我國防治兒童疾病的短板。對此，全國政協委員、軍事醫學科學院研究員張永祥呼吁在基礎研究方面給予兒童用藥更多支持。

掰半片、吃半袋、酌量遞減……是很多家長對兒童用藥服用方法的感受。這，其實說明了適合兒童的藥物劑型在我國的短缺。

事實上，藥品短缺，一直是影響我國臨床防治疾病的重要問題。藥品的供給側改革，則是今年全國兩會期間醫衛組政協委員關注的重點話題。

“其實，藥品供給側改革的重點，是解決好藥品的品種、質量和可及性問題。而在藥品的可及性方面，我國除了新藥短缺之外，還存在市場容量較小的藥品和常用低價藥品（小品種低價藥品）的短缺，如治療甲亢的他巴唑以及抗驚厥的苯巴比妥等，其中又以兒童用藥短缺更為嚴重和緊迫。”全國政協委員、軍事醫學科學院研究員張永祥向記者表示。

我國兒童用藥品種

不及成人用藥品種5%

據張永祥介紹，品種少、劑型少、規格少，是我國兒童用藥的普遍現狀，也始終是我國防治兒童疾病的短板。

“統計數字表明，我國兒童人口數約占我國總人口的16.5%，但我國兒童用藥品種尚不足成人用藥品種的5%，兒童用藥存在的供需失衡狀況由此顯而易見。”張永祥說。

而據記者了解，截至2016年6月，在國產藥品總體批文中，兒童藥批文數量占比僅2.0%。今年2月21日人社部發布的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》中，兒童專用藥的品種和制劑數量也同樣少得可憐。

“可我國0-14歲的兒童在2014年就達到了2.3億人，隨著全面二孩政策的實施，我國每年新生兒的新增數量將達到2000萬左右。因此，兒童用藥需求在未來10-15年還會不斷增長。”張永祥認為，作為一個國家的未來，在全民健康上升為國家戰略之后，兒童的健康問題和用藥保障更應該得到重視。

因為兒童用藥品種少、劑型少、規格少，臨床上醫生們經常需要將藥品“掰”開使用，不少藥品使用說明書上也明確寫著“小兒用量酌減”。這也讓眾多家長苦惱，因為藥品分割和酌量的尺度并不好掌握。

“實際上不只是家長苦惱，醫生們也很無奈。因為很多藥品并不適合分割，即使能夠分割，減小了用藥劑量，也難以保證用藥劑量的準確，還可能破壞藥物的劑型，影響療效，甚至可能增加毒副作用。也有數據顯示，我國兒童用藥的不良反應發生率為12.9%，是成人的2倍。”張永祥向記者解釋。

這是因為，由于兒童肝腎功能發育不完善，其藥物代謝動力學過程與成人差異很大，因此在藥物劑量選擇上根據體重按比例縮小存在很大風險，即使減小了藥物用量也未必能獲得滿意的療效。

醫藥企業研發和生產

兒童專用藥物的動力不足

據張永祥介紹，導致我國兒童用藥缺乏的首要原因，是我國兒童用藥基礎研究薄弱。

“兒童不是縮小版的成人，由于處于生長發育階段，其臟器功能及身體各項機能尚未發育成熟，對藥物的吸收、分布、代謝與排泄以及反應性與成人均有很大不同。并且，不同年齡段兒童的生理及病理特點、對藥物的反應性、耐受力等也存在差別，因而兒童用藥的基礎研究較之成人更加復雜，這就需要國家在基礎研究方面給予兒童用藥更多支持。”張永祥呼吁。

醫藥企業研發和生產兒童專用藥品的積極性不高，也是導致兒童用藥短缺的重要原因。

“擁有合理的利潤空間，是醫藥企業必然追求的市場屬性。可比較成人用藥，兒童用藥的研發及生產成本均更高，但因為兒童用藥的劑量較小導致兒童用藥市場遠遠小于成人，因而企業的利潤也薄，這就限制了企業研發和生產兒童用藥的積極性。”張永祥告訴記者。

與此同時，兒童用藥研發在實際的操作過程中，所存在的困難和風險較大，也限制了醫藥企業的研發和生產的積極性。

“我國兒童大多為獨生子女，家長因風險等原因普遍不愿自己的孩子參加藥物臨床試驗，這導致醫藥企業招募受試者非常困難。另外兒童依從性差、臨床觀察等方面均較成人復雜，因而需要的臨床試驗花費也較成人更多。高投入、高風險的研發工作，卻不能換來企業的高收益，企業的研發積極性還怎么繼續？”張永祥反問記者。

“所以，要鼓勵醫藥企業開展兒童專用藥物的研發和生產，首先需要為企業提供完善的法律法規保障。”張永祥強調。

但實際上，我國現行《藥品注冊管理辦法》中尚缺乏針對兒童用藥的規定，關于兒童用藥研發的技術指導原則也還不完善。

“比如，在引導兒童用藥研發方面，國家食品藥品監督管理總局于2014年發布了《兒科人群藥代動力學研究技術指導原則》，2016年發布了《兒科人群藥物臨床試驗技術指導原則》，今年3月3日又發布了《兒科用藥非臨床安全性研究技術指導原則》征求意見稿，這標志著國家層面對兒童用藥研發的重視。但這些文件所發布的技術指導原則還比較少，還不能很好地滿足研發的需求。”張永祥表示。

提高兒童用藥研發水平需要綜合政策配套

在張永祥看來，要充分調動企業和研發機構參與兒童用藥研制的積極性，首先需要給相關單位提供相應的研發激勵政策。

“比如，盡快研究制定《關于保障兒童用藥的若干意見》的實施細則并加快實施；針對兒童用藥臨床試驗的高風險性，制定意外醫療事件的救助和補償賠償辦法；在兒童用藥的定價、納入醫保方面給予綜合的政策鼓勵等。”張永祥說。

但藥物研發終究是一個嚴謹、復雜且漫長的過程。兒童用藥研發更是如此，其需要針對兒童的生理特點，以及疾病在兒童群體的發生發展規律而開展，其劑量的選擇、給藥途徑及劑型等，也必須經過針對性的研究來確定。

據此，張永祥認為，針對我國兒童用藥普遍短缺的現狀，加強兒童用藥的基礎研究，并對兒童用藥相關基礎研究給予持續穩定的支持是當務之急。

令張永祥欣慰的是，今年1月26日，國家“重大新藥創制”科技重大專項發布了2017年度課題申報指南，其中專門設立了“兒童用藥品種及關鍵技術研發”專題。這說明，國家層面已高度關注兒童用藥的研發。

“但目前來看，國家重大專項支持的重點是藥品中下游的研發過程，但對于兒童用藥研發來講，更需要的是加強基礎研究。也就是說，增加兒童用藥源頭創新知識的供給，才能讓兒童用藥與重大專項密切配合，并形成上中下游緊密結合、創新鏈與研發鏈緊密結合的研發模式和機制，進而直接促進兒童用藥的研發。”張永祥強調。

除了加強基礎研究，在張永祥看來，進一步完善兒童用藥研發相關技術指導原則，引導和規范兒童用藥的研發行為，對于提高我國兒童用藥的研發水平和質量也具有十分重要的意義。

“這是因為，新藥不僅在研發環節受到諸多技術因素的制約，在注冊上市環節也有著嚴格的審批許可制度，需要國家藥審部門依照法規和法定程序對其安全性、有效性、質量可控性等進行系統評價。因而，正確把握藥品注冊的政策導向和技術要求，對于加速兒童用藥的研發、上市也至關重要。”張永祥最后建議。