根據指南，“十三五”期間，重大新藥創制科技重大專項將重點任務由原5大任務板塊調整為品種與關鍵技術、核心創新平臺能力建設兩部分，不再單獨支持候選藥物、一般性大品種技術改造、單純性技術研發和孵化基地建設等項目。支持研究方向包括創新生物技術藥評價及標準化關鍵技術研究、器官纖維化防治藥物研發、個性化藥物及其伴隨分子診斷試劑研發、埃博拉等新疫苗及基于新佐劑疫苗研發、基于大數據的中藥新藥研發、中藥先進制藥與信息化技術融合示范研究、示范性新藥臨床評價技術平臺建設、創新藥物非臨床安全性評價研究關鍵技術、新藥創新成果轉移轉化試點示范項目、重大新藥研發、臨床亟須藥品研發等。

傳染病專項“十三五”期間聚焦必爭領域的前沿技術和疾病防控急需，加快關鍵技術集成轉化。支持研究方向包括“一帶一路”傳染病防控保障關鍵技術研發、突發急性傳染病診斷試劑評價技術研究、結核病診斷產品和預防接種技術評估研究、基于大數據的突發急性傳染病預測預警技術研究、傳染病防控應用導向的原始創新研究、基于宏基因組學的感染性疾病病原體臨床診斷技術研發、傳染病防控產品國際化注冊及WHO認證相關研究、基層社區適宜的傳染病診斷試劑研發等。