原標題：我國“漸凍人”登記近四千人 多數藥物不能報銷

　　近來，一場本意為關注“漸凍人癥”的“冰桶挑戰”點燃了輿論場，引發了人們對于此類罕見病的關注和捐贈。但隨著活動的深入，有人呼吁，別買櫝還珠，“漸凍人”等罕見病患者最急迫、最深切的需求是什么？這個初心不可忘。為此，我們采訪相關人士解疑釋惑，希望各界能切實有效地幫扶他們。

　　——編 者

　　一問

　　醫學能做什么

　　病因不明，沒有特效藥，不可治愈

　　記者：我國現在有多少“漸凍人”？

　　瓷娃娃罕見病關愛中心公眾參與項目官員孫月：對于“漸凍人癥”患者數量，國家現在沒有具體的數據統計，是按人口的比例來推算的，其發病率大概是十萬分之二到十萬分之四。此外，全球還有5000—6000種罕見病，比如成骨不全癥(俗稱瓷娃娃)、重癥肌無力等。根據國際衛生組織的統計，罕見病的發病率大概在0.65‰到1‰。

　　中國醫師協會：2005年我們發起了全國首個“漸凍人”救助公益項目——“融化漸凍的心”，目前登記在冊的“漸凍人”患者3900余人，項目為其中的2900名困難患者提供了援助服務，目前已形成20余家三甲醫院、上百位全國神經內科專家的全國性診治服務網絡。

　　記者：以目前的醫療水平來看，“漸凍人”是否真的無法治愈？

　　北京協和醫院神經科主任崔麗英：“漸凍人癥”學名叫肌萎縮側索硬化癥，英文簡稱ALS，是運動神經元疾病中最重的一種，為世界五大絕癥之一(其余4種為癌癥、艾滋病、白血病、類風濕)。患者全身運動神經元細胞進行性萎縮、壞死，逐漸導致行動受限，致殘致死率較高，屬于不可治愈的罕見病。

　　北京協和醫院神經科副主任彭斌：“漸凍人癥”被稱為“神經系統癌癥”，病因至今不明，也沒有治療的特效藥物。但其發病較慢，如果及時進行支持治療，營養跟得上的話，生存時間比較長，如霍金。“漸凍人癥”并不損傷重要的器官，只是肌肉無力，導致生活質量下降，身體癱瘓。患者最終死亡的原因是并發癥，而非“漸凍人癥”。

　　記者：目前，醫學界對“漸凍人癥”采用的治療方法是什么？治療藥物以進口藥為主嗎？

　　彭斌：醫學上，對“漸凍人癥”還沒有根本的治療方法，只能是支持療法。患者肌肉萎縮吞咽困難，則給予鼻飼或經皮胃造瘺；如呼吸肌無力，呼吸不暢時，醫院會給患者上呼吸機。目前國際承認且惟一通過美國食品藥物監督局批準的治療藥物為利魯唑，這種藥物只能延緩發病的進程，適用某一類型的患者，還起不到根本治療的作用。國內對于“漸凍人癥”關注不夠，研發資金不足，國產藥物處于臨床試驗階段。