中國科學院上海藥物研究所耿美玉課題組與上海綠谷制藥研究院聯(lián)合科研團隊新近共同揭示了阿爾茨海默病（AD）全新的發(fā)病機制：AD不僅是由大腦蛋白折疊錯誤介導的神經退行性疾病，還是大腦局部炎癥反應異常，且伴隨腸道菌群失衡介導的外周免疫細胞腦部浸潤、全身免疫紊亂的復雜疾病。科研人員從天然海洋植物中提取的甘露寡糖二酸（GV-971）能通過調節(jié)腸道菌群，降低腸道菌群某些代謝產物的產生，降低外周與中樞炎癥，從而改善認知功能障礙，發(fā)揮治療AD的作用。相關論文近日在線發(fā)表于生命科學領域著名學術刊物《細胞研究》雜志上。

為驗證小鼠模型上的研究結果是否在臨床樣本上具有可重現(xiàn)性，耿美玉帶領的科研人員比較了輕度認知障礙AD患者和對應年齡段的健康人血液中苯丙氨酸、異亮氨酸和Th1免疫細胞等含量的差別，結果發(fā)現(xiàn)輕度認知障礙AD患者神經母細胞瘤的遺傳易感因素（Phe/Ile）水平和T細胞含量比例較健康人均明顯升高，提示該研究具有潛在的臨床轉化價值。

阿爾茨海默病又稱老年癡呆，目前世界上沒有一種藥物能夠減緩或停止AD導致的神經元損傷。GV-971作為我國原創(chuàng)、國際首個寡糖類抗AD藥物，已完成臨床研究，目前正在進行新藥審批。若該藥物獲批上市，將填補AD治療領域全世界17年來沒有新藥上市的空白。

美國神經學協(xié)會主席、華盛頓大學醫(yī)學院霍普神經系統(tǒng)疾病中心科學主任戴維德·M·霍爾茨曼教授在同期《細胞研究》雜志上發(fā)表評述認為，GV-971作用機制的闡述，“為抗AD復雜疾病的藥物研發(fā)提供了全新干預方法”。

我國專家認為，耿美玉團隊的研究有望為AD治療帶來“中國方案”。