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上海科學家構建新型工具 拓展基因編輯適用范圍

2019年08月12日 09:01 | 來源:中國新聞網
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中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心9日發布消息稱,該中心的仇子龍研究組與復旦大學中山醫院王小林教授實驗室合作完成了一項新研究,構建出多種新型工具,讓基因編輯窗口更加多樣化、脫靶風險顯著降低,相關研究成果于9日在線發表于國際學術期刊《自然-通訊》雜志。

現在全球有約7000種罕見病,占所有疾病的10%。科學界嘗試用基因編輯技術去解決罕見病的難題。基因編輯好比用“剪刀”對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等,其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等。其中,單堿基編輯技術是一種高精度基因編輯技術,自2012年CRISPR/Cas9技術被發現以來,這項技術被寄予厚望。

仇子龍研究組方面表示,理論上講,單堿基編輯系統可用于數百種遺傳病的治療,具有極大的臨床應用潛力。但現有CBE(胞嘧啶堿基編輯器)系統的編輯窗口依然有限,極大地限制了該系統的適用范圍。該研究組對新近發現的十多種七鰓鰻來源的胞苷脫氨酶進行了系統性篩選,在此基礎上構建了新型CBE系統,其編輯窗口更加多樣化,且編輯范圍明顯增加,為單堿基編輯技術的更廣泛應用提供了有力工具。


編輯:劉暢

關鍵詞:基因編輯 新型工具

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