鼓勵專項研發，建立兒童臨床用藥綜合評價體系

目前已公布71個鼓勵研發申報品種，建立申報審評專門通道；探索試點使用進口兒童藥；建立臨床數據庫，促進臨床與研發生產的需求對接

為解決兒童用藥保障難題，鼓勵、扶持企業研發生產，2014年5月，國家衛計委等6部門發布了《關于保障兒童用藥的若干意見》，一方面要求藥品生產企業及時補充完善兒童臨床試驗數據，另一方面加快對國外已上市使用但國內缺乏的兒童藥品申報審評進度。

去年以來，衛計委、工信部、食藥監總局公布了兩批鼓勵研發申報兒童藥品清單，共71個品種，并明確對于“清單”內藥品通過建立申報審評專門通道，對在港澳臺地區已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內地上市的兒童急需藥品，探索試點進口使用，在注冊審評進口兒童藥品時允許直接引用港澳臺地區兒童臨床用藥數據作為申報依據，加快審評審批。此外，通過國家“重大新藥創制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程等，整合優勢單位協同創新研發，引導和鼓勵企業優先研發生產；在保障生產供應方面，對相應的兒童用藥生產企業進行政策扶持，推動開展產品升級、生產線技術改造等。

北京兒童醫院院長倪鑫領銜了一個重大新藥創制科技專項，即兒童用藥品種及關鍵技術研發。針對兒童用藥特點和臨床需求，將產、學、研、醫強強聯合，研發兒童常見病、多發病、罕見病等臨床急需兒童用藥的創新制劑及多劑型。由臨床醫院牽頭研制兒童用藥，可謂用心良苦，將有利于促進臨床與研發生產的需求對接，生產出更適宜兒童的藥品劑型、規格。

近日，九部委聯合印發的《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》明確，對重點人群臨床用藥需求，建立國家、省兩級短缺藥品清單管理制度，分步實現各部門短缺藥品清單相關信息聯動，組織開展清單內藥品臨床綜合評價，不斷優化清單，實現短缺藥品清單動態管理。兒童用藥的研發、生產、流通、使用、報銷等扶持政策已定，接下來就要靠各地各部門協同合作落實。

“兒童器官功能不成熟，藥物吸收分布排泄跟成人有很多不同，兒童用藥信息缺乏是全世界的共同問題。”衛計委兒童用藥專家委員會委員申昆玲指出，國內過去在兒童藥數據庫搭建方面做得太少。“有關部門應及時總結用藥經驗及數據，整理形成用藥指南，建立兒童臨床用藥綜合評價體系和臨床數據庫，提高臨床合理用藥水平，同時使藥企能共享來自優勢單位的數據等資源，使藥品研發企業對藥品標準心中有數，降低研發成本。”

記者獲悉，國家已委托有關機構著手上述工作。專家認為，對兒童用藥給予如此大力度的支持，相信兒童用藥保障問題很快會得到緩解。記者 李紅梅