人民政協網北京3月10日電（記者 楊嵐 班子晨（實習））“我是商業保險方面的外行，因為罕見病的特殊性，我想了解從保險的角度有沒有可能突破和創新罕見病商業保險的支付方式。”去年全國兩會期間，全國政協委員、北京大學第一醫院原副院長丁潔與部分委員聯合提交的《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》的提案引發廣泛熱議，并獲得了中國銀保監會回復。近日，在由人民政協報·人民政協網主辦的“促進罕見病藥物創新 提升患者用藥可及性”座談會上，丁潔等委員、專家與中國銀保監會相關負責人再次對話。

當日，十余位委員、專家、患者代表及企業代表就我國罕見病多層次醫療保障體系建設以及提升藥物可及性等問題建言獻策、深入交流。

缺醫少藥、罕見病患者何去何從

“兩年前我患了一種名叫卡斯特曼的罕見病，發病率為十萬分之一，患者五年生存率只有51%。遺憾的是，目前國內沒有專門的藥物可治。”淋巴瘤之家下屬卡斯特曼之家主理人林琳在座談會上的一席話，讓現場嘉賓陷入了沉思。

“醫療資源少、治療手段少是我們這類罕見病治療的難點。”神經母細胞瘤患者的家屬桂學森如是說道，“目前，我國還沒有設立專門的兒童腫瘤醫院，基層兒童腫瘤的認知度、治療經驗以及治療手段也和一線城市醫院有很大差距，所以有相當一部分患兒經歷過誤診和不規范治療情況，從而錯過了最佳治療時機。”

“‘健康中國2030’中有一個很重要的原則是一個都不能少。”全國政協委員、原北京醫院院長王建業指出，我國罕見病患者人數達2000萬，雖然和我國14億總人口相比較少，但亟須社會高度關注。

十二屆全國政協委員、中國癌癥基金會理事長趙平坦言，“據不完全統計，目前僅有5%的罕見病能夠進行有效的干預和治療。這意味絕大多數罕見病病種診斷及治療都處于空白或半空白狀態，隨著我國健康事業的發展，罕見病成為一個日益顯現的社會問題，并逐漸受到社會各界的重視。”

有藥可醫 如何避免望藥興嘆

對罕見病患者來說，藥物可及性至關重要，但面對高昂的藥費，很多家庭望藥興嘆。

作為罕見病“1+4”多方支付機制提案聯合提案人，全國政協常委、中國稅務學會副會長張連起介紹，“1”是指首先將2018年發布的《第一批罕見病名錄》相關藥物逐步納入醫療保障，進入基本醫保用藥目錄。“4”是指建立罕見病專項救助項目、整合社會資源、引進商業保險以及罕見病患者個人支付。他認為，完全倚靠單一的支付機制是不行的，要想解決好這一問題需要各方形成合力。

中國銀保監會人身保險監管部健康險處一級主任科員張俊興從商業保險的角度給出了一組數據，2020年，我國商業健康保險保費收入8172.7億元，同比增長15.66%，疾病保險方面目前已有200多種重大疾病保險產品，已將一些罕見病納入保障范圍之中，保險公司承辦的大病保險業務覆蓋了12億城鄉居民，大病患者實際報銷比例在基本醫保的基礎上平均提升了10到15個百分點，一定程度減輕了大病患者包括罕見病患者的治療負擔。

“可保風險，這是商業保險的特色。跟遺傳基因高度相關的病種比較難納入商業保險的保障范圍。”中國銀保監會人身保險監管部產品處四級調研員陳健談到，投保人并不知道自己未來會得哪種病，且部分患者在沒有出生前就已經有基因發現，將產生投保不公平現象。

“對于可保的罕見病，商業保險一直在努力。”陳健回應丁潔提出的創新罕見病支付方式建議時表示，日前，《重大疾病保險的疾病定義使用規范(2020年修訂版)》正式發布，對25種重疾、3種輕癥進行行業指導定義，從疾病致死率、致殘率、疾病醫療費用三方面進行綜合評價，選取覆蓋人群最多的25種疾病，包括惡性腫瘤等疾病進行重要性排序，同時進行責任擴展，可保的重大疾病種類可達到50種甚至100種。此外，給行業“松綁”，允許商業保險公司調整長期健康險費率，鼓勵開發終身保險產品以及開發專屬疾病保險，極大解決慢性疾病醫療費用。“下一步，還將加大人身保險，特別是健康保險的創新，助力構建罕見病多層次的醫療保障體系。”陳建說。

全國政協委員、證監會科技監管工作委會副主任張野建議，政府引導、鼓勵和支持建立各項罕見病專項基金，加強罕見病相關知識說明，為罕見病患者構建起治療的保障網。通過設立“罕見病關愛日”，提升社會各界對罕見病患者的認知和幫助。

國家衛健委合理用藥專家委員會臨床藥學組組長、北京醫院藥學部主任胡欣則認為，要通過政策設計、靈活調整稅收等方式，對有意愿開展慈善工作的企業進行鼓勵和幫助，重視慈善力量。同時，重視罕見病藥物醫保準入后實際使用問題。

打通“最后一公里” 激發罕見病藥物創新

“隨著藥監局的改革，這些年我國創新藥發展非常迅速，2020年我國創新藥企業在國際上的融資能力實際上已經超過了美國。”百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱坦言，“大多數企業缺的不是錢，缺的是政策。比如適度將罕見病藥物納入醫保，解決罕見病藥物進醫院問題等。”

“國家醫保談判作為醫保管理方式的創新性改革，需要地方在落地層面有長遠的探索，急需解決罕見病藥物‘進得了醫保，進不了醫院、進不了藥店’問題。”北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳建議，要從解決“最后一公里”的問題入手，將罕見病藥物納入門診特殊用藥，報銷比例等同于門診其他特殊病種的藥品保障水平；完善特殊藥品雙渠道的管理，加快醫院進藥審批流程，建立特藥、罕見病藥品進院的綠色通道機制，罕見病談判藥品不列入醫院績效考核的藥占比；推進社會定點特藥藥店的建立，授予特藥、罕見病藥品醫保定點結算職能。

十二屆全國政協委員、白求恩國際和平醫院原院長侯艷寧提出，應根據罕見病不同特點，對其進行精細分類，分階段或分重點進行藥物研發和治療篩查，從預防、診斷、治療角度對罕見病藥物價值進行精確評價。此外，根據罕見病分類，建立分類診療國家中心，運用“互聯網+”功能將診療覆蓋全國，促進創新藥的推廣和精準應用。

北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文則認為，實現藥物可及應從兩方面進行突破，一是提高我國醫療衛生服務可及性，二是促進社會認知可及。利用互聯網技術，建立相關服務平臺，將醫療服務、醫療保障等服務納入其中，建設服務可及、社會認知可及、保障可及的宣傳平臺。

全國政協委員、人口資源環境委員會原駐會副主任凌振國建議，結合我國國情，制定罕見病藥物戰略科研行動實施方案，重視加強頂層設計和關鍵核心技術攻關，注重問題短板和目標導向，建立健全有利于罕見病藥物科技創新研發應用的多渠道資金投入保障機制，強化罕見病藥物需求側管理，完善罕見病藥物鑒定機構和專家庫建設，從推動構建人類衛生健康共同體的高度，重視和加強對罕見病藥物科技創新的國際交流合作，注重發揮各層級各類別企業特別是更好發揮醫療衛生企業，尤其是罕見病藥物科創企業的主體作用。

加強罕見病篩查和診療人才培養

“罕見病的內涵不僅是在醫學界，還有深刻的社會學意義。”已關注罕見病十余年的丁潔談到，罕見病的學術支撐和發展不能停留在對患者的同情上，僅有愛心是不夠的。她提出，要集中醫衛界、藥學界、媒體界等各個行業的力量，通過提升學術認知，共同促進罕見病防治事業的發展。

全國政協委員、河南省腫瘤醫院副院長花亞偉針對缺醫少藥問題建議，加強頂層設計，加強臨床相關多中心的研究，加大罕見病的學科建設投入；通過基因檢測達到早發現、早診斷目的，為臨床治療贏得時間；加大新藥研發投入，在國家政策層面予以支持，加大國外罕見病有效藥物的談判力度。對于藥物費用高昂問題，應建立多方共同支付機制，降低患者醫療負擔。

王建業從醫院管理角度建議，注重罕見病診療人才培養，從政策層面予以保障；搭建學術平臺，構建診斷和治療的多學科診團隊，重視罕見病專科或相關科室學科的建設和發展；鼓勵醫務人員參與學會、協會搭建的學術交流平臺，學習相關經驗；加大罕見病專業和團隊投入，積極參與罕見病新藥的研發創新。

北京大學第一醫院兒科副主任熊暉提出，亟須培養罕見病臨床醫生的臨床思維和人文素養，從可治療的疾病入手，為患者進行多學科管理，更多參與臨床試驗。此外，充分做好罕見病篩查工作，重視前端檢測，規范罕見病治療環節。

北京大學醫學人文研究院教授、衛生法學專家王岳談及罕見病保障立法時表示，建議根據已有的同情用藥制度和超說明書用藥管理制度進行立法，從孤兒藥、罕見病立法，上升到罕見病家庭保護立法，從家庭的角度幫助罕見病家庭，具體制定可參照殘疾人保護法。