中新網(wǎng)北京5月25日電 (記者 高凱)25日，旨在呼吁社會各界關(guān)注血友病兒童群體，推廣和普及血友病預(yù)防治療理念血友病疾病認(rèn)知公眾宣教活動在北京舉行。

據(jù)悉，血友病是一種由凝血因子缺乏而導(dǎo)致凝血障礙的遺傳性疾病，如臨床上較為常見的A型血友病就是缺乏凝血因子VIII。血友病的發(fā)病群體以男童為主，這些孩子出血后往往血流不止。定期注射凝血因子成為血友病治療的主要手段，但是約有10%-30%的患者在治療后會產(chǎn)生抗體FVIII抑制物。抑制物的存在導(dǎo)致患者治療的有效性降低，出血風(fēng)險變高。相比沒有凝血因子VIII抑制物的患者，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的患者死亡風(fēng)險將會上升70%，這些患者將面臨極大的治療挑戰(zhàn)。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心吳潤暉教授表示，“血友病按照癥狀輕重以及凝血因子的活性水平，分為輕度、中度和重度。當(dāng)凝血因子濃度小于1%，即為重度血友病。重度患者時常會發(fā)生肌肉或關(guān)節(jié)出血，通常是自發(fā)性的且沒有原因，每周可能出血一至兩次。因此，這些患者必須要在出血前定期注射凝血因子，這就是國際上推薦的預(yù)防治療方案。然而高昂的治療費(fèi)用阻礙了標(biāo)準(zhǔn)劑量預(yù)防治療方案在我國的普遍應(yīng)用。自2006年起，北京兒童醫(yī)院開始采用不到四分之一的國際推薦劑量進(jìn)行替代治療，讓就診患兒關(guān)節(jié)出血減少80%以上，但低劑量預(yù)防治療仍然存在較高的關(guān)節(jié)損害風(fēng)險，不能完全阻止關(guān)節(jié)病變的發(fā)展。另外，面對抑制物的患兒，注射凝血因子也往往達(dá)不到治療效果。”

去年首個非因子治療、合并抑制物的藥物艾美賽珠單抗在我國獲批上市。它是目前首個可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。對此，吳潤暉教授表示，“對兒童患者而言，一周一次皮下注射與以往的一周多次靜脈注射相比不僅能省時更能減少注射的痛苦。”