新華社北京３月３日電（記者齊中熙）“在我國，不少罕見病患者及家庭會(huì)因病致貧、因病返貧，醫(yī)療保障制度亟待完善。”全國政協(xié)委員、北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員丁潔這些年連續(xù)提案建議將罕見病納入全國醫(yī)保目錄。

丁潔說，統(tǒng)計(jì)顯示，我國罕見病患者總數(shù)不低于２５００萬，但目前我國有關(guān)罕見病的醫(yī)保政策卻幾近空白，有關(guān)罕見病專項(xiàng)研究以及流行病學(xué)數(shù)據(jù)更是少之又少，更多的是引用世界衛(wèi)生組織及其他國家的相關(guān)數(shù)據(jù)和定義。中國是人口大國，這些數(shù)據(jù)并不能真正反映出我國的罕見病發(fā)病特點(diǎn)。加上由于罕見病疾病種類眾多，是臨床跨學(xué)科的難題，給診斷和治療帶來很大困難。

丁潔指出，我國對于罕見病的研究早已起步，目前包括北京、上海、廣東、山東、浙江等地已經(jīng)設(shè)有相關(guān)的地方性學(xué)會(huì)，各類組織機(jī)構(gòu)、支持項(xiàng)目、基金也已經(jīng)陸續(xù)成立。但就罕見病全國整體防治而言，還達(dá)不到協(xié)同合作、專項(xiàng)研究的要求，需要有一個(gè)全國性的學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)整合諸多資源，多方位研究和探索罕見病相關(guān)問題。

“另外，罕見病還存在高昂治療費(fèi)用問題，醫(yī)療保障制度亟待完善。”她說。在治療方面，雖然部分罕見病有相應(yīng)的治療藥物，但對于患者而言面臨的最大問題還在于“用不起藥”。由于罕見病發(fā)病率低，藥品市場需求小，導(dǎo)致藥品研發(fā)和生產(chǎn)成本高，治療費(fèi)用也高。在缺乏相關(guān)的報(bào)銷醫(yī)療制度的保障下，一般家庭的患者都無法自費(fèi)承擔(dān)堅(jiān)持治療，只能放棄治療，或者因病致貧、因病返貧。

丁潔說，以戈謝病為例，目前我國浙江、上海、天津、青島等地將其治療藥物納入政府醫(yī)療保障范圍，但地方性的醫(yī)保制度仍有一定的局限性，衛(wèi)生部門可借鑒這些地方醫(yī)療保障機(jī)制，并結(jié)合我國社會(huì)保障、衛(wèi)生資源配置現(xiàn)狀、藥品保障供應(yīng)體系等實(shí)際情況，構(gòu)建國家層面的罕見病藥物制度和醫(yī)療保障體系。