萊拉的父親說，“接受一個(gè)從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點(diǎn)嚇人，但即使有風(fēng)險(xiǎn)，只要有一線希望我們也會毫不猶豫地嘗試。”

癌癥是醫(yī)學(xué)上最棘手的病癥，也是一直困擾醫(yī)療界的重大難題，它與人類共存，威脅健康，卻又為最尖端的醫(yī)學(xué)研究帶來“困境中的不絕希望”！據(jù)英國《每日郵報(bào)》11月5日報(bào)道，一位身患血癌的英國女嬰在接受基因編輯技術(shù)治療后成功康復(fù)，健康生活至今，成為世界首例嬰兒白血病治療奇跡。

傳統(tǒng)化療令家人絕望，果斷接受正在實(shí)驗(yàn)的基因編輯技術(shù)

醫(yī)療奇跡的主人公名叫萊拉·西蒙斯，是一名活潑可愛的女孩，誕生于倫敦北部。她的出生原本給家庭帶來莫大幸福，但三個(gè)月大時(shí)，她開始不停哭鬧，此后被父母帶去醫(yī)院檢查，結(jié)果被診斷為白血病，從此開始漫長治療之路。在接受化療和骨髓移植后，萊拉的父母以為已經(jīng)無礙。然而天不從人愿，出院僅七周后萊拉病情復(fù)發(fā)。醫(yī)生勸慰他們早日回家，留下些美好回憶，因?yàn)樗郎褚言陂T外等候。

但這對英國夫妻選擇不再相信保守治療，他們果斷地放棄了傳統(tǒng)醫(yī)院的治療建議，輾轉(zhuǎn)到大奧蒙德街醫(yī)院，接受了當(dāng)時(shí)還在試驗(yàn)中的基因編輯技術(shù)來治療萊拉。萊拉的母親說，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來沒有采用過的方法，我們也愿意嘗試。”

基因編輯技術(shù)的核心，是將改造基因后的細(xì)胞放入患者體內(nèi)

在治療萊拉之前，大奧蒙德街醫(yī)院的醫(yī)生只在小鼠身上測試過基因編輯療法。當(dāng)時(shí)，整個(gè)治療方案并不完善，尚處在試驗(yàn)之中。治療方法的核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細(xì)胞中，再將改造基因后的細(xì)胞放入患者體內(nèi)。

今年6月份，醫(yī)生將1毫升經(jīng)過基因編輯的健康細(xì)胞注入萊拉體內(nèi)。萊拉的父親說，“對于此次治療，女兒并沒注意到發(fā)生了什么，她仍在床上玩耍嬉戲。接受一個(gè)從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點(diǎn)嚇人，但即使有風(fēng)險(xiǎn)，只要有一線希望我們也會毫不猶豫地嘗試。”

如今，多虧了注入的那5000萬個(gè)基因工程編輯過的細(xì)胞，使得萊拉體內(nèi)的癌細(xì)胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不出明顯效果，但幾周后萊拉開始出現(xiàn)復(fù)蘇的跡象，醫(yī)生緊接著對萊拉進(jìn)行骨髓移植以確保根除疾病。現(xiàn)在，醫(yī)學(xué)檢測結(jié)果發(fā)現(xiàn)，萊拉身上的血癌細(xì)胞已完全消除。

萊拉的案例對新生物工程具有里程碑意義，影響力驚人

萊拉的奇跡康復(fù)推開了癌癥治療的一扇新大門。主治醫(yī)生卡西姆教授在采訪中表示，醫(yī)院使用這種方法治療了一個(gè)很堅(jiān)強(qiáng)的小女孩，但這方案是否適合所有孩子有待商榷。萊拉的案例對新生物工程技術(shù)來說具有里程碑意義，挽救生命的影響力也是十分驚人。若這種方法具有可重復(fù)性，那么將是白血病治療的一個(gè)巨大進(jìn)步，同時(shí)也有助于開創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

另一位韋斯教授說，“由于首次將這種方法應(yīng)用到人類治療上，起初我們也不確定是否有效，因此當(dāng)看到萊拉康復(fù)時(shí)我們欣喜若狂。她的白血病是如此嚴(yán)重，治療成功幾乎是個(gè)奇跡。如今，這個(gè)堅(jiān)強(qiáng)的女孩正在接受定期檢查，以確保癌癥未復(fù)發(fā)。”

治療細(xì)節(jié)將在今年12月舉行的美國血液學(xué)會年會上公布

萊拉的治療細(xì)節(jié)將在今年12月舉行的美國血液學(xué)會年會上詳細(xì)公布。她的獲救得益于基因工程修改過的血液細(xì)胞，捐贈的血液細(xì)胞來自美國，科學(xué)家總共對其進(jìn)行了三次修改。

科學(xué)家們首先在捐贈的血液細(xì)胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼并靶向殺死癌細(xì)胞的蛋白質(zhì)；其次科學(xué)家使用一種名為TALENs的技術(shù)，關(guān)閉兩個(gè)基因，關(guān)閉第一個(gè)基因是為了確保捐贈的細(xì)胞不被萊拉的身體排斥，關(guān)閉的第二個(gè)基因是為了確保捐贈細(xì)胞不被治療藥物殺死。

治療過程中5000萬個(gè)編輯過的基因細(xì)胞，在花了三個(gè)月的時(shí)間來尋找并殺死萊拉體內(nèi)的白血病細(xì)胞。今年9月份，當(dāng)這些細(xì)胞盡可能地殺死癌細(xì)胞后，萊拉接受了骨髓移植。骨髓是身體血液細(xì)胞的工廠，用健康的骨髓替換有缺陷的骨髓，意味著可重新開始生產(chǎn)健康的血液細(xì)胞。基因編輯過的抗癌細(xì)胞在骨髓移植過程中會喪生，因此不會長留在萊拉體內(nèi)。但該過程是如此的復(fù)雜，不是萬不得已醫(yī)生也不會采用。

TALENs是一種新型基因編輯技術(shù)，可精確改變基因，萊拉是首例使用這一技術(shù)治療的成功案例。科學(xué)家希望該技術(shù)可以用來糾正導(dǎo)致囊性纖維化、血友病等疾病的基因缺陷，然而，也有人擔(dān)心這會導(dǎo)致濫用現(xiàn)象。但科學(xué)家表示需要更多的研究來證明該方法治療白血病的安全性，如果被證實(shí)，那么拯救萊拉的細(xì)胞將可受益于其他兒童和成年人。

目前為止，萊拉是唯一接受過這種技術(shù)治療的患者，她的母親在采訪中表示萊拉現(xiàn)在精力充沛，晚上鬧到很晚，還常常會叫醒父母。盡管治療的長期效果尚未可知，但對于堅(jiān)強(qiáng)的萊拉來說，現(xiàn)在的每一天都是新的，充滿希望！